Web conférence Maladies rares

Table ronde 1

POURQUOI SONT-ILS INDISPENSABLES ?

Plus encore dans les maladies rares que dans d’autres aires thérapeutiques, les cohortes et registres sont un outil indispensable pour connaître l’histoire naturelle des maladies, faciliter la mise en œuvre des essais cliniques, constituer des bras témoins ou encore documenter la qualité de vie en vue de l’évaluation des médicaments pour leur prise en charge…

Jean-Philippe ANNEREAU, CEO et cofondateur de Medetia Pharmaceuticals

Dr Sophie KELLEY, Cheffe du service évaluation des médicaments, HAS

Jean-Philippe PLANÇON, Vice-Président de l’Alliance maladies rares

Dr Olivier DEMARCQ, Directeur médical Maladies rares, Pfizer France

Table ronde 2

COMMENT LES CONSTITUER, LES STRUCTURER ?

Pour constituer des cohortes de patients, il est nécessaire de les identifier, et pour cela de renforcer le dépistage (notamment néonatal) et le diagnostic, à travers une sensibilisation des acteurs de santé et un recours au séquençage génomique. Comment passer à l’échelon européen ? Quel appui attendre des Réseaux européens de référence (ERN) et du futur espace européen des données de santé ?

Anne-Sophie JANNOT, Directrice Médical de la Banque Nationale de Données Maladies Rares

François LAMY, AFM-Téléthon, Membre du comité exécutif du réseau européen de référence sur les maladies neuromusculaires (ERN Euro-NMD)

Anne-Sophie LAPOINTE, Cheffe de projet Mission maladies rares, Ministère de la Santé et de la Prévention

Dr Ana RATH, Coordinatrice d’Orphanet

Christel THAUVIN, Co-coordinatrice du Plan France Médecine Génomique

Key note

COMMENT PERENNISER LEUR FINANCEMENT : QUELS PARTENARIATS PUBLIC-PRIVE ?

Gilles VASSAL, Oncopédiatre, Gustave Roussy, Président d'ACCELERATE

CONCLUSION

Philippe BERTA, Député du Gard, Ancien Président du groupe de travail maladies rares de l’Assemblée nationale

Le programme est construit par la rédaction de Pharmaceutiques en toute indépendance et nullement influencé par la présence d’éventuels partenaires publics, associatifs ou privés.